Pharming meldt behandeling eerste patiënt in leniolisib-studie

Pharming heeft de eerste patiënt in een klinische leniolisib-studie met kinderen van één tot zes jaar behandeld. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdagochtend bekend. 

De multinationale fase III-studie evalueert volgens Pharming een nieuwe pediatrische gegranuleerde formulering van leniolisib bij kinderen van één tot zes jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem

Op termijn zal op locaties in de VS, Japan en de EU de enkelarmige, open-label, multinationale klinische studie de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van leniolisib evalueren bij vijftien kinderen van één tot zes jaar met een bevestigde diagnose van APDS. 

Eerder deze maand sprak Pharming de verwachting uit dat het Comité voor Geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau haar advies over de leniolisib-aanvraag in het eerste kwartaal van 2024 zal uitbrengen.

APDS is een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem en treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.