Pharming uiterst tevreden over progressie Joenja

De progressie die wordt geboekt met het nieuwe middel Joenja is uitstekend. Dit zegt CEO Sijmen de Vries van Pharming Group donderdag in gesprek met ABM Financial News.

“Het is heel belangrijk dat we zo korte na de lancering al 3,8 miljoen euro omzet hebben geboekt”, zei de topman wijzend op de cijfers over het tweede kwartaal. “Dat is ruim boven de verwachtingen van analisten”, voegde hij toe.

Sneller dan verwacht wordt de toediening van het middel door verzekeraars vergoed, en dat betekent volgens De Vries “een uitstekende start” voor het nieuwe middel.

Per 30 juni heeft Pharming al meer dan 640 patiënten geïdentificeerd, vergeleken met de iets meer dan 500 patiënten gemeld per december 2022. Van deze 640 patiënten zijn er ongeveer 200 afkomstig uit de VS, waarvan ongeveer 75 procent ouder is dan 12 jaar en daarmee nu reeds aanmerking komen voor behandeling met Joenja.

De Vries zegt dat Pharming flink op zoek is naar nieuwe patiënten. Volgens de literatuur zouden er circa 1.500 patiënten zijn met APDS in de markten waarin het bedrijf actief is. Maar gezien het tempo waarin patiënten in de pijplijn van Pharming komen, zouden dit er volgens de CEO wel een stuk meer kunnen blijken te zijn. In een aantal Europese landen ligt het aantal patiënten ruim boven de 1 op 1 miljoen. In de VS is dit nu nog 0,6, maar daar is de screening volgens Pharming niet zoals in Europa centraal, maar decentraal geregeld. 

Om meer patiënten te identificeren, “zullen we ons meer richten op het uitvoeren van genetische testen, inclusief het testen van familieleden van gediagnosticeerde patiënten, ter identificatie van bijkomende personen met APDS die mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling met Joenja”.

Bang voor concurrentie voor Joenja is De Vries niet. Er is exclusiviteit voor het middel in de VS dankzij een patent tot 2037, onder meer door extra bescherming van de weesgeneesmiddelenstatus. Verder is het een zeer zeldzame ziekte, waardoor grote farmaceuten geen interesse hebben, meent de CEO.

Maar ook met het andere middel Ruconest doet Pharming het volgens De Vries goed. Negen jaar na de introductie op de markt is er nog altijd groei, zegt de topman, die meent dat dit uniek is. Pharming is dan ook erg actief met aansluiten van nieuwe artsen. “We zijn zeer actief in de markt.”

Ook besluiten steeds meer patiënten om (ook) voor Ruconest te kiezen. 

De laatste jaren zijn er steeds meer patiënten zogeheten profylactische producten gaan gebruiken, medicijnen die preventief werken. Maar daarbij treden volgens Pharming niet zelden nog steeds doorbraakaanvallen op. “Een groeiende groep patiënten houdt daarom een acute ‘reddingsmedicatie’ als Ruconest achter de hand om die doorbraakaanvallen van angio-oedeem per direct te stoppen.”

“We handhaven onze outlook voor Ruconest dan ook.” 

Pharming verwacht in de tweede helft bovendien een reactie te krijgen van de FDA over de opzet van een klinisch onderzoek naar de behandeling van een additionele aandoening met leniolisib. De Vries denkt dat die therapie potentieel een aantal malen zo groot kan worden als de projecties voor Joenja. “Dat biedt perspectief op een verdere uitbreiding van ons productenpalet en groei. Het voorstel ligt al bij de FDA”, aldus De Vries, die pas inzicht wil geven in dit voorstel als hij een reactie van de Amerikaanse toezichthouder binnen heeft.