Tegenslag bij EMA resulteert in tijdverlies voor Pharming

 Pharming Group heeft een vertraging van circa 18 maanden opgelopen met het goedkeuringsproces van leniolisib voor de behandeling van APDS door de EMA, het Europese Geneesmiddelenbureau.

Die oordeelde donderdagavond dat de definitie van regulatoire startmaterialen die zijn toegepast in het productieproces voor leniolisib moet worden aangepast.

“We hebben die 18 maanden nodig om het verzoek van de EMA te implementeren”, zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in gesprek met ABM Financial News. “Dat kost nu eenmaal tijd.”

Pharming hoopte aan dit verzoek van de toezichthouder te mogen voldoen nadat het goedkeuring had verkregen, maar daar ging de EMA niet in mee. Wel verstrekte de toezichthouder een zogeheten ‘clock stop’, wat betekent dat Pharming geen nieuwe procedure hoeft te starten, wat anders wel het geval was geweest.

De kosten die het verzoek van de EMA met zich meebrengt, noemde De Vries “niet relevant”. “De kwestie is dat we tijd verliezen”, aldus de CEO. Toch is de impact op de omzet in 2024 en 2025 “nihil”.

Europa wordt volgens De Vries pas op langere termijn echt relevant. De doorlooptijd, het verkrijgen van vergoedingen door de verzekeraars en de gefragmenteerde Europese markt, waar Pharming land voor land zaken geregeld moet krijgen, zorgen hiervoor.

Het groeiverhaal van Pharming is volgens De Vries dan ook nog intact, “want die wordt gedreven door de VS, waar we volgend jaar veel nieuwe patiënten naar verwachting kunnen verwelkomen, omdat we dan de uitkomsten kennen van de VUS projecten die nu lopen.”

Dan wordt duidelijk voor meer dan 1.100 Amerikaanse patiënten die nu een VUS-uitslag van hun genetische test hebben, hoeveel ervan er met APDS gediagnosticeerd zijn, lichtte de CEO van Pharming toe.

In 2024 rekent Pharming op een omzet van 280 tot 295 miljoen dollar, een groei van 14 tot 20 procent.