Pharming werkt aan nieuwe toepassing leniolisib

Pharming Group heeft de uitbreiding van haar pijplijn voor zeldzame ziekten bekend gemaakt, met plannen voor het ontwikkelen van leniolisib voor additionele primaire afwijkingen aan het immuunsysteem (PID’s) naast het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS). Dit meldde het biotechbedrijf woensdag voorbeurs.

Pharming start in het tweede kwartaal van 2024 een Fase 2 klinische studie met ongeveer 12 patiënten.

Van de Amerikaanse Food and Drug Administration ontving Pharming al feedback over de ontwikkelingsplannen met leniolisib voor PID’s met immuun-dysregulatie.

Het lijkt er momenteel op dat deze genetische PID-aandoeningen voorkomen bij ongeveer vijf op de miljoen mensen, aldus Pharming.