Pharming CEO tevreden met aftrek nieuw medicijn

Pharming is tevreden met de snelheid waarmee zijn nieuwe product Joenja wordt opgepakt in de markt en blijft daarin investeren, onder andere door familieleden van patiënten te zoeken die de nog onbekende ziekte ook kunnen hebben. Dat zei CEO Sijmen de Vries donderdag in een gesprek met ABM Financial News.

Het bekende middel Ruconest biedt een stabiele basis voor toekomstige groei, en de verwachte omzetgroei met een laag enkelcijferig percentage in 2023 voor dit product blijkt een goede inschatting te zijn, zei De Vries. Na drie kwartalen is de omzet 154 miljoen dollar tegen 151 miljoen dollar een jaar eerder.

Voor Joenja, de marktnaam voor het middel leniosilib, bedraagt de omzet dit jaar tot nu toe 10,3 miljoen dollar, waarvan 6,5 miljoen in het derde kwartaal en de rest in het tweede kwartaal.  
 
De nettowinst van Pharming daalde intussen van 9 miljoen tot 3,5 miljoen dollar, doordat de kosten voor onderzoek en ontwikkeling en ook die voor marketing en verkoop sterk stegen. Dat zal voorlopig wel zo blijven. “We hebben er het geld voor en blijven investeren in meer omzet. Naar de winst wordt eigenlijk niet gekeken door beleggers”, aldus De Vries. Pharming zag de kaspositie afgelopen kwartaal verbeteren van 194 miljoen naar 199 miljoen euro.

Pharming blijft in de komende kwartalen intensief zoeken naar meer patiënten met de ziekte APDS in de Verenigde Staten, voor zijn middel Joenja. Het gaat om een zeldzame immuunziekte, die zorgt dat mensen een laag aantal witte bloedcellen hebben. Dit komt naar schatting 1 tot 2 keer per miljoen mensen voor.

Van de circa 200 geïdentificeerde Amerikaanse patiënten komen er zo’n 150 in aanmerking voor behandeling met het middel en daarvan zijn er nu 63 op betaalde therapie. In de grote markten VS, EU, VK, Australië, Canada en Israël zouden er meer dan 1.500 patiënten getroffen moeten zijn door APDS, waarvan 640 inmiddels zijn geïdentificeerd.  

In de Verenigde Staten lijkt daarin nog een flinke achterstand te zijn, gezien het lagere aantal gevonden patiënten per miljoen inwoners, zei De Vries. Pharming probeert nu door gesprekken met patiënten te achterhalen welke familieleden mogelijk ook getroffen zijn. Omdat het genetische defect dominant is, is de kans daarop groot.

Aanvullend onderzoek is nodig om aan te tonen dat een licht afwijkend genetisch defect verantwoordelijk is voor dezelfde aandoening, voordat ook die patiënten in aanmerking komen voor behandeling. Daar gaat tijd overheen, legde De Vries uit.

De ervaring die nu wordt opgedaan, kan worden toegepast bij de geplande uitrol van het middel in andere landen, waarvoor marktgoedkeuring nog moet worden verkregen.

Pharming doet geen uitspraken over de verwachte omzetpiek voor het middel, zei de topman. “Daar geven we guidance over.” Er zouden wel analisten zijn die deze op meer dan 200 miljoen euro per jaar schatten. Als daar andere indicaties bij komen, die met hetzelfde middel kunnen worden behandeld, kan deze markt nog een aantal keer groter worden, volgens De Vries. Dat kan echter nog jaren duren.