Pharming start behandeling met leniolisib

Pharming Group is gestart met de behandeling van de eerste patiënt in een pediatrische klinische studie met leniolisib. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdag voorbeurs bekend.

Op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan wordt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib geëvalueerd bij ongeveer 15 kinderen van 4 tot 11 jaar met een bevestigde APDS-diagnose.

Pharming is van plan om in het derde kwartaal van 2023 een soortgelijke klinische studie te starten met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS, ter evaluatie van een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib.

APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem, waarvoor momenteel geen goedgekeurde behandeling bestaat.

Zowel de FDA als de EMA beoordelen momenteel de aanvraag van Pharming voor leniolisib. Bij de FDA wordt een reactie op of rond 29 maart verwacht en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van de EMA zal zijn advies over de vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib in het tweede halfjaar van 2023 uitbrengen.