Pharming krijgt versnelde beoordeling leniolisib in VS

Pharming krijgt een versnelde beoordeling van leniolisib in Verenigde Staten, nu de FDA de aanvraag van het Nederlandse biotechbedrijf heeft geaccepteerd. Dit maakte Pharming woensdag bekend.

De FDA heeft de zogeheten Prescription Drug User Fee Act doeldatum vastgesteld op 29 maart 2023.

Pharming diende de aanvraag op 29 juli dit jaar in. Die aanvraag werd ondersteund door positieve data van een klinische fase II/III-studie met leniolisib, die voldeed aan de co-primaire eindpunten, dat wil zeggen vermindering van de grootte van de index-lymfeklieren en herstel van de afweerstoornis in de doelpopulatie.

Bij de halfjaarcijfers zei CEO Sijmen de Vries tegen ABM Financial News dat hij verwacht dat de eerste verkopen van leniolisib in de VS nog voor het einde van het tweede kwartaal in 2023 plaatsvinden, indien de FDA de versnelde procedure zou goedkeuren.

Leniolisib is een orale, selectieve fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kδ)-remmer voor de behandeling van de zeldzame aandoening aan het immuunsysteem, geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase-delta-syndroom (APDS), bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder in de VS.