Pharming ontvangt goedkeuring leniolisib voor pediatrisch onderzoeksplan

Pharming heeft van de Britse toezichthouder MHRA een positieve beslissing ontvangen over een ingediend pediatrisch onderzoeksplan voor leniolisib voor de behandeling van de afweerstoornis APDS bij patiënten van 1 tot 18 jaar. Dit maakte het biotechbedrijf dinsdagochtend bekend.

Het ontwikkelingsplan moet ervoor zorgen dat de benodigde gegevens worden verkregen ter ondersteuning van de vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel bij de pediatrische populatie. Pharming verwacht in de tweede helft van 2022 de rekrutering van patiënten voor dit pediatrische onderzoek te starten.

Onder voorbehoud van goedkeuring moet in het eerste kwartaal van 2023 de lancering van de behandeling in de VS plaatsvinden en een reeks Europese lanceringen volgt in de tweede helft van 2023.

Daarnaast heeft de MHRA de zogeheten Promising Innovative Medicine (PIM)-status toegekend aan leniolisib voor de behandeling van APDS. Een dergelijke aanduiding geeft aan dat een geneesmiddel een veelbelovende kandidaat is voor het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) van de MHRA. EAMS biedt voor patiënten voorafgaand aan marktgoedkeuring toegang tot producten die bedoeld zijn voor de behandeling, diagnose of preventie van een levensbedreigende of ernstig slopende aandoening en die het potentieel hebben om in een onvervulde medische behoefte te voorzien.

Chief medical officer Anurag Relan sprak van twee belangrijke mijlpalen voor Pharming.