AMT sluit licentieovereenkomst in Rome

Biotechbedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) heeft een licentieovereenkomst gesloten met de universiteit La Sapienza in Rome. De overeenkomst is van toepassing op de ontwikkeling van gentherapie voor de erfelijke spierziekte van Duchenne. Dit werd donderdag voorbeurs bekend gemaakt.

Duchenne

De ziekte van Duchenne of Duchenne spierdystrofie is een aangeboren en erfelijke vorm van spierdystrofie. De ziekte treft enkel het mannelijk geslacht maar het defecte X-gebonden recessieve gen wordt van de moeder geërfd, als zij drager ervan is. De ziekte verloopt progressief en tast steeds meer spierweefsel aan zodat op de leeftijd van 12 à 13 jaar een rolstoel onvermijdelijk is. Op 25-jarige leeftijd is de ziekte zo ver gevorderd dat patiënten permanent van een ademhalingsmachine afhankelijk zijn. De aftakeling gaat echter door en uiteindelijk op 35- à 40-jarige leeftijd sterven de meeste mannen die aan de ziekte lijden.

Bron: koersalarm.nl