Groen licht van FDA voor leniolisib van Pharming

Pharming Group heeft vrijdag goedkeuring gekregen van de Amerikaanse FDA voor leniolisib voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdagavond bekend.

“De goedkeuring en spoedige lancering van Joenja (leniolisib), ons tweede commerciële product, brengt ons dichter bij ons doel om een toonaangevende wereldwijde onderneming gericht op behandeling van zeldzame ziekten te worden die zich inzet voor patiëntengemeenschappen met onvervulde medische behoeften”, zei CEO Sijmen de Vries in een toelichting.

Het geneesmiddel, met voorrang beoordeeld, is goedgekeurd op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig-blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde fase II/III klinische studie, die de effectiviteit en veiligheid evalueerde bij 31 patiënten met APDS van 12 jaar en ouder.

Het besluit van de FDA werd eigelijk pas medio volgende week verwacht.