Pharming presenteert positieve studiedata met leniolisib

Pharming heeft een interim-analyse van open-label extensie-studiedata met het kandidaatgeneesmiddel leniolisib gepresenteerd tijdens de American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition. Dit maakte Pharming donderdagochtend bekend.

Volgens Pharming was er sprake van nieuw bewijs van veiligheid op langere termijn en hematologische respons bij patiënten die leniolisib kregen voor de behandeling van APDS, een zeldzame aandoening aan het immuunsysteem. 

De interim-analyse zou aantonen dat leniolisib goed werd verdragen en Pharming wees op aanhoudende lange-termijn-effectiviteit die werd waargenomen in lijn met die in de fase II/III gerandomiseerde, gecontroleerde studie.

De lopende extensiestudie omvat 37 patiënten met APDS van 12 jaar of ouder die bij de tussentijdse analyse gedurende maximaal zes jaar en drie maanden tweemaal daags 70 mg van de selectieve PI3Kδ-remmer leniolisib toegediend krijgen, met een mediane duur van de studietherapie van 102 weken.

“Ik ben enthousiast over deze nieuwe bevindingen die nog eens aantonen dat leniolisib goed wordt verdragen en een therapie is waar patiënten met APDS baat bij hebben”, zei Virgil Dalm, hoofdonderzoeker en adviseur klinische immunologie aan het Erasmus MC in Rotterdam.

Leniolisib wordt momenteel versneld beoordeeld door zowel de Amerikaanse FDA als de Europese EMA. De FDA zal vermoedelijk op 29 maart uitsluitsel geven. En Pharming verwacht in de eerste helft van dit jaar een handelsvergunning voor leniolisib in de Europese Unie.