Update: positieve studieresultaten voor Pharming met leniolisib

Pharming heeft positieve studieresultaten behaald met leniolisib. Dit maakte het biotechbedrijf woensdag voorbeurs bekend.

Het betreft een fase II/III klinische registratiestudie met leniolisib voor de behandeling van het geactiveerde phosphoinositide 3-kinase delta-syndroom, kortweg APDS,  een uiterst zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door genetische mutaties en treft ongeveer een tot twee mensen per miljoen. Er bestaat tot op heden geen goedgekeurde therapie voor de behandeling van de ziekte.

Beide co-primaire eindpunten van de studie werden behaald. “De spijker op zijn kop”, aldus CEO Sijmen de Vries in gesprek met ABM Financial News.

Leniolisib is een kleinmoleculige PI3Kδ-remmer die werd ontdekt en ontwikkeld door Novartis en in 2019 door Pharming in licentie werd genomen. De behandeling betekent dat de patiënt de rest van zijn leven twee keer per dag een tablet moet nemen. Dankzij de behandeling krijgt de patiënt echter een normaal leven, aldus het biotechbedrijf, dat ook nog eens een stuk langer zal zijn.

De start van het indienen van de wereldwijde aanvragen voor registratie bij toezichthoudende instanties wordt door Pharming voorzien in het tweede kwartaal van dit jaar in de VS en vermoedelijk een kwartaal later in Europa.

Omdat CEO De Vries verwacht dat leniolisib de status van ‘weesgeneesmiddel’ krijgt toegekend, rekent hij erop dat er in de VS in het eerste kwartaal van 2023 groen licht volgt en het middel direct op de markt kan komen.  

“We hebben al patiënten en immunologen geïdentificeerd en versnellen dit proces”, aldus De Vries.

In Europa kost het allemaal iets meer tijd, aldus de topman, ook omdat per land de terugbetaling door de verzekeraar moet worden geregeld.

Een exacte prijs voor het middel heeft Pharming nog niet, maar “het wordt een typische prijs voor een middel voor een zeldzame ziekte”, aldus de topman. “De omzet zal zeer significant zijn voor Pharming”, voegde hij toe.

Aan Novartis betaalt Pharming royalties, die kunnen oplopen tot 15 procent van de omzet.

Het succes van leniolisib smaakt bij Pharming naar meer. Er wordt actief gekeken naar nieuwe overnames.

Update: om commentaar CEO toe te voegen.