Positieve studieresultaten voor Pharming met leniolisib

Pharming heeft positieve studieresultaten behaald met leniolisib. Dit maakte het biotechbedrijf woensdag voorbeurs bekend.

Het betreft een fase II/III klinische registratiestudie met leniolisib voor de behandeling van het geactiveerde phosphoinositide 3-kinase delta-syndroom, kortweg APDS,  een uiterst zeldzame primaire immuundeficiëntieziekte die wordt veroorzaakt door genetische mutaties en treft ongeveer een tot twee mensen per miljoen. Er bestaat tot op heden geen goedgekeurde therapie voor de behandeling van de ziekte.

Beide co-primaire eindpunten van de studie werden behaald.

Leniolisib is een kleinmoleculige PI3Kδ-remmer die werd ontdekt en ontwikkeld door Novartis en in 2019 door Pharming in licentie werd genomen.

De start van het indienen van de wereldwijde aanvragen voor registratie bij toezichthoudende instanties wordt door Pharming voorzien in het tweede kwartaal van dit jaar.