Pharming ontvangt positief EMA-besluit

Pharming heeft van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief besluit ontvangen over een zogeheten Pediatric Investigation Plan (PIP) voor leniolisib, een remmer die momenteel in ontwikkeling is voor de behandeling van een zeldzame ernstige aandoening aan het immuunsysteem. Dit maakte het biotechbedrijf uit Leiden donderdag bekend.

Er loopt momenteel een zogeheten klinische fase 2-3 registratiestudie met patiënten van twaalf jaar en ouder. Aangezien immuunsysteemaandoening APDS ook jongere kinderen treft, heeft Pharming als onderdeel van de overeengekomen PIP een klinisch plan ontwikkeld om kinderen vanaf een jaar oud op te nemen in toekomstige studies.

Voor de registratie van nieuwe geneesmiddelen in Europa zijn biofarmaceutische ondernemingen verplicht een PIP te verstrekken met daarin de strategie voor het onderzoek naar een nieuw geneesmiddel bij een pediatrische populatie.

Het positieve PIP-advies betreft goedkeuring van het klinische protocol ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten van een tot achttien jaar, aldus Pharming.

Het daarop gevolgde positieve PIP-besluit maakt de weg vrij voor de mogelijke indiening van een aanvraag voor Europese marktgoedkeuring in 2022 voor leniolisib ter behandeling van volwassenen en adolescenten met APDS.

Pharming verwacht publicatie van de data van de klinische fase 2-3 registratiestudie met leniolisib in het eerste kwartaal van 2022.