Pharming rekruteert voldoende patiënten

Pharming heeft de rekrutering van patiënten voor de Fase II/III-studie met leniolisib afgerond. Dit maakte het biotechbedrijf woensdag voorbeurs bekend.

De studie, een fase II/III studie die mogelijk tot registratie zal leiden, bestaat uit twee opeenvolgende onderdelen. Het eerste deel met zes patiënten betrof een open-label dosisescalatieonderzoek dat was opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van leniolisib te beoordelen.

Het tweede deel betreft een gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde studie met ongeveer 30 additionele patiënten en is bedoeld om de werkzaamheid van leniolisib bij APDS-patiënten te beoordelen.

Leniolisib is een klein-molecuul PI3Kδ-remmer, ontwikkeld door Novartis en in 2019 in licentie gegeven aan Pharming.

Indien leniolisib wordt goedgekeurd door de regulatoire autoriteiten, verwacht Pharming leniolisib in het vierde kwartaal van 2022 te kunnen lanceren.