Zoeken in de Aandeelhouder
NED25 *
NLMID *
BE20 *
NAS100 *
US30 *
USA500 *
VIX *
EUR/USD *

Beursnieuws

Redactie - vrijdag, 27 november 2020 08:00

Vertex kondigt de goedkeuring van de Europese Commissie aan voor SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) met KALYDECO® (ivacaftor) voor in aanmerking komende kinderen met Cystic Fibrosis Ages 6-11 jaar.

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heeft vandaag aangekondigd dat de Europese Commissie goedkeuring heeft verleend voor de uitbreiding van het etiket voor SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) met KALYDECO® (ivacaftor), om de behandeling van taaislijmziekte (CF) op te nemen bij patiënten van 6 jaar en ouder die twee kopieën hebben van de F508del mutatie in het cystische fibrose transmembraan geleidingsregulatorgen (CFTR) of één kopie van de F508del mutatie en één kopie van één van de 14 mutaties in het CFTR gen die resulteren in een residuele CFTR-activiteit: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, en 3849+10kbC→T.

"Met deze goedkeuring hebben kinderen met CF in Europa in de leeftijd van 6 tot 11 jaar met de meest voorkomende mutatie, F508del, een nieuwe behandelingsoptie en krijgen kinderen met bepaalde restfunctiemutaties voor het eerst een behandelingsoptie die de onderliggende oorzaak van hun CF aanpakt", aldus Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer en President bij Vertex. "De goedkeuring van vandaag brengt ons dichter bij ons uiteindelijke doel om alle mensen met CF te voorzien van medicijnen.

SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) met KALYDECO® (ivacaftor) zal onmiddellijk beschikbaar zijn voor extra in aanmerking komende patiënten in Duitsland en zal binnenkort beschikbaar zijn in landen die innovatieve lange termijn vergoedingsovereenkomsten hebben gesloten met Vertex, waaronder het Verenigd Koninkrijk, Denemarken en de Republiek Ierland. In alle andere landen zal Vertex nauw samenwerken met de relevante autoriteiten in Europa om de toegang voor in aanmerking komende patiënten te waarborgen.

In Europa is SYMKEVI® (tezacaftor/ivacaftor) met KALYDECO® (ivacaftor) al goedgekeurd voor de behandeling van mensen met CF van 12 jaar en ouder die twee exemplaren hebben van de F508del mutatie in de CFTR gene, of een kopie van de F508del mutatie en een kopie van een van de volgende 14 mutaties waarbij de CFTR gene resulteert in een residuele CFTR-eiwitactiviteit: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, en 3849+10kbC→T.

Over Cystic Fibrosis

Cystic Fibrosis (CF) is een zeldzame, levensverkortende genetische ziekte die wereldwijd ongeveer 75.000 mensen treft. CF is een progressieve, multisystematische ziekte die de longen, de lever, het GI-darmkanaal, de sinussen, de zweetklieren, de alvleesklier en het voortplantingskanaal aantast. CF wordt veroorzaakt door een defect en/of ontbrekend CFTR-eiwit als gevolg van bepaalde mutaties in het CFTR gen. Kinderen moeten twee defecte CFTR genen erven - een van elke ouder - om CF te hebben. Hoewel er veel verschillende soorten CFTR mutaties zijn die de ziekte kunnen veroorzaken, heeft de overgrote meerderheid van alle mensen met CF ten minste één F508del mutatie. Deze mutaties, die kunnen worden bepaald door een genetische test, of genotyperingstest, leiden tot CF door het creëren van niet-werkende en/of te weinig CFTR-eiwitten aan het celoppervlak. De gebrekkige functie en/of afwezigheid van CFTR-eiwit resulteert in een slechte doorstroming van zout en water naar en uit de cellen in een aantal organen. In de longen leidt dit tot de opbouw van abnormaal dik, kleverig slijm dat bij veel patiënten chronische longinfecties en progressieve longbeschadigingen kan veroorzaken die uiteindelijk tot de dood leiden. De mediane leeftijd van overlijden is begin jaren '30.

Over SYMKEVI® in combinatie met KALYDECO®

Sommige mutaties resulteren in CFTR-eiwit dat niet normaal in de cel wordt verwerkt of gevouwen, en dat over het algemeen het celoppervlak niet bereikt. Tezacaftor is ontworpen om het handels- en verwerkingsdefect van het CFTR-eiwit aan te pakken zodat het het celoppervlak kan bereiken en ivacaftor is ontworpen om de functie van het CFTR-eiwit te verbeteren zodra het het celoppervlak bereikt.

Voor volledige productinformatie, inclusief doseerrichtlijnen, zie de samenvatting van de productkenmerken die u kunt vinden op www.ema.europa.eu.

About Vertex

Vertex is een wereldwijd opererend biotechnologiebedrijf dat investeert in wetenschappelijke innovatie om transformeerbare geneesmiddelen te creëren voor mensen met ernstige ziekten. Het bedrijf heeft meerdere goedgekeurde geneesmiddelen die de onderliggende oorzaak van taaislijmziekte (CF) behandelen - een zeldzame, levensbedreigende genetische ziekte - en heeft verschillende lopende klinische en onderzoeksprogramma's op het gebied van CF. Naast CF heeft Vertex een robuuste pijplijn van onderzoeksmedicijnen met kleine moleculen in andere ernstige ziekten waar het diepgaand inzicht heeft in de causale menselijke biologie, waaronder pijn, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie en APOL1-gemedieerde nieraandoeningen. Daarnaast heeft Vertex een snel groeiende pijplijn van genetische en celtherapieën voor ziekten zoals sikkelcelziekte, beta thalassemie, Duchenne spierdystrofie en type 1 diabetes mellitus.

Opgericht in 1989 in Cambridge, Mass. Het wereldwijde hoofdkantoor van Vertex is nu gevestigd in het Innovation District van Boston en het internationale hoofdkantoor is gevestigd in Londen. Daarnaast heeft het bedrijf onderzoeks- en ontwikkelingssites en commerciële kantoren in Noord-Amerika, Europe, Australia and Latin Amerika. Vertex wordt consequent erkend als een van de beste werkplekken in de industrie, met inbegrip van 11 opeenvolgende jaren op de lijst van topwerkgevers van Science Magazine en een beste plek om te werken voor LGBTQ gelijkheid door de Human Rights Campaign. Voor bedrijfsupdates en om meer te weten te komen over de innovatiegeschiedenis van Vertex, bezoek www.vrtx.com of volg ons op Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube en Instagram.

Speciale opmerking met betrekking tot toekomstgerichte uitspraken

Deze persmededeling bevat toekomstgerichte verklaringen zoals die in het Privé Akte van de Hervorming van het Proces van Effecten van 1995 worden gedefinieerd, met inbegrip van, zonder beperking, verklaringen die door Dr. Reshma Kewalramani in deze persmededeling worden afgelegd, verklaringen betreffende de in aanmerking komende geduldige bevolking in Europa, onze verwachtingen betreffende de timing van de toegang tot SYMKEVI in combinatie met KALYDECO voor in aanmerking komende patiëntenleeftijden 6-11 jaar over landen in Europa, en onze plannen om toegang tot SYMKEVI in combinatie met KALYDECO voor extra in aanmerking komende patiëntenleeftijden 6-11 jaar in Europa te beveiligen. Terwijl Vertex gelooft dat de toekomstgerichte verklaringen in deze persmededeling nauwkeurig zijn, vertegenwoordigen deze toekomstgerichte verklaringen de overtuigingen van het bedrijf slechts vanaf de datum van deze persmededeling en zijn er een aantal risico's en onzekerheden die daadwerkelijke gebeurtenissen of resultaten zouden kunnen veroorzaken om materieel van die te verschillen uitgedrukt of impliciet door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Die risico's en onzekerheden omvatten, onder andere, dat de gegevens van de ontwikkelingsprogramma's van het bedrijf de registratie of de verdere ontwikkeling van zijn samenstellingen niet kunnen steunen wegens veiligheid, doeltreffendheid of andere redenen, risico's met betrekking tot het op de markt brengen van SYMKEVI in combinatie met KALYDECO in Europa, en andere risico's die onder Risicofactoren in het meest recente jaarverslag van de Vertex en de daaropvolgende driemaandelijkse rapporten worden vermeld die bij de Commissie van de Effecten en van de Uitwisseling worden ingediend en die beschikbaar zijn via de website van het bedrijf bij www.vrtx.com. U moet niet te veel vertrouwen stellen in deze uitspraken. Vertex wijst elke verplichting af om de informatie in dit persbericht bij te werken wanneer er nieuwe informatie beschikbaar komt.

(VRTX-GEN)

De Aandeelhouder TV

januari 19, 2021

Hoe doen Netflix en ASML het? | 19 januari 2021 | Markets Update van BNP Paribas Markets

januari 18, 2021

AEX 18 jan 21 – Nico Bakker – Daily Charts BNP Paribas Markets

januari 18, 2021

Terugdringen overheidsschulden groot vraagstuk

januari 18, 2021

Nieuwe stimuleringen VS broodnodig

Het laatste beursnieuws

updates

  • 08:24

    Beleggers negeren strengere coronamaatregelen & stevige winsten in Azië

  • 17:14

    TA van Edward Loef – Europese bankaandelen tonen veerkracht

  • 12:24

    AEX op weg naar 671,5 punten

  • 08:18

    Europa lager van start & Chinese economie groeit met 2,3%

  • 16:49

    TA van Edward Loef – Amerikaanse schietsport in de lift

  • 08:38

    Amerikaanse beurshuizen positief over Europese aandelen & beursdag start rood

  • 17:35

    TA van Edward Loef – Beleggen in China of Noord-Amerika?

  • 08:20

    Biden wil $2 biljoen extra & China heeft record handelsoverschot

  • 17:18

    TA van Edward Loef – Carrefour overnamekandidaat

Masterclasses

  • 21 januari

    Voorspellen de grafieken verdere koersstijgingen?

Columns

Nieuw
19 jan 12:49 Redactie

Webinar: Favoriete aandelen 2021

19 jan 11:40 Marco Knulst

Goud beleggers worden getest

19 jan 09:15 Nico Inberg

ETF van de Week: Lithium & Battery Tech