Uniqure +150% op Wall Street

UniQure (NASDAQ:QURE) kondigde woensdag aan dat hun eenmalige gentherapie AMT-130 de belangrijkste doelen heeft gehaald in een beslissende fase 2/3-studie bij patiënten met de ziekte van Huntington, een zeldzame neurodegeneratieve aandoening.

• Koers +150% voorbeurs
• Primaire eindpunt AMT-130 behaald
• Vergunning wordt aangevraagd dit jaar nog

Volgens de voorlopige resultaten meldde het Nederlandse biotechbedrijf dat de hoge dosis van AMT-130 het primaire eindpunt behaalde: een significante vertraging van de ziekteprogressie na 36 maanden, gemeten met de zogeheten cUHDRS-schaal.

De studie, waarin 29 patiënten twee verschillende doseringen kregen, behaalde ook een belangrijke secundaire uitkomstmaat: een statistisch significante vertraging van de achteruitgang van de Total Functional Capacity na 36 maanden.

Per 30 juni waren beide doseringen goed verdragen. Sinds december 2022 zijn er geen nieuwe ernstige bijwerkingen aan het middel toegeschreven.

uniQure is van plan de resultaten vóór eind 2025 te bespreken met de Amerikaanse FDA en wil in het eerste kwartaal van 2026 een vergunningaanvraag (Biologics License Application) indienen.

Ziekte van Huntington

De ziekte van Huntington is een fout in het lichaam. Er zit een soort “tikfout” in het DNA, waardoor een verkeerd eiwit wordt gemaakt.

Dat eiwit is giftig voor de hersenen en zorgt ervoor dat mensen steeds slechter kunnen bewegen, denken en voor zichzelf zorgen.

Wat doet AMT-130?

AMT-130 is een gentherapie. Dat betekent: het geeft de hersenen een nieuw hulpmiddel om het probleem op te lossen. Het werkt als een soort “schaar” die de verkeerde boodschap (het foute Huntington-gen) kleiner maakt of “stillegt”.

Daardoor wordt er minder van het giftige eiwit gemaakt. Als er minder gif is, gaan de hersencellen minder snel kapot. Het is maar één behandeling (dus niet elke week een pil of prik) en de bedoeling is dat die ene behandeling de hersenen langdurig beschermt, zodat de ziekte langzamer gaat.

uniQure: uit Amsterdam

Beleggers die al wat langer meelopen in de biotechwereld kennen Uniqure ongetwijfeld nog als AMT, Amsterdam Molecular Therapeutics.

uniQure is namelijk een Nederlands biotechbedrijf met hoofdkantoor in Amsterdam en een belangrijke productiefaciliteit in Lexington, Massachusetts (VS).

Het bedrijf begon als een spin-off uit het AMC (Academisch Medisch Centrum Amsterdam).

Bekendste doorbraak: In 2012 kreeg AMT/uniQure als eerste ter wereld goedkeuring voor een gentherapie in Europa: Glybera, een behandeling voor een zeer zeldzame stofwisselingsziekte (LPLD).

Hoewel Glybera commercieel geen succes werd (door de extreem kleine doelgroep en hoge prijs), zette het uniQure wereldwijd op de kaart als pionier in gentherapie.

UniQure richt zich volledig op het ontwikkelen van eenmalige gentherapieën voor zeldzame, ernstige ziekten. Het bedrijf gebruikt een technologie gebaseerd op adeno-geassocieerde virussen (AAV’s) als drager om gezonde genen in cellen te brengen.

Belangrijkste programma’s:

• AMT-130: voor de ziekte van Huntington (nu in fase 2/3).
• Projecten voor o.a. Parkinson, ALS, en andere neurologische aandoeningen (sommige nog in vroege onderzoeksfase).
• In het verleden ook gericht op hemofilie B (samenwerking met CSL Behring).

Het succes van AMT-130 zou enorm belangrijk zijn, omdat dit het eerste goedgekeurde gentherapieproduct voor Huntington zou kunnen worden – een ziekte waarvoor momenteel géén effectieve ziekteremmende behandelingen bestaan.